عقار أبريميلاست الفموي يحقق تحسنات سريعة مهمة سريرياً في حالة التقرحات الفموية لدى المرضى المصابين بمتلازمة بهجت في تجربة من المرحلة الثانية

بودري، سويسرا - يوم الإثنين 28 أكتوبر 2013 [ME NewsWire]

حقق 71 في المائة من المرضى نسبة استجابة كاملة في إزالة التقرحات في الأسبوع الـ12

حسّن "أبريميلاست" أيضاً من مقاييس نوعية الحياة والألم المرتبط بالتقرحات الفموية النشطة التي تعتبر العارض الأساسي لمتلازمة بهجت

علاجات محدودة متوافرة حالياً في الولايات المتحدة لهذا المرض الالتهابي المزمن واليتيم

(بزنيس واير): قدمت اليوم "سيلجين إنترناشونال المحدودة"، وهي شركة تابعة لشركة "سيجلين" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: NASDAQ:CELG)، اليوم نتائج المرحلة الثانية من تجربة "بي سي تي-001" على "أبريميلاست"، عقار من الصف الأول للشركة وهو عبارة عن مانع جزيء صغير يؤخذ عن طريق الفم "فسفودايستراز 4" ("بي دي إي4") ويعمل داخل الخلية لتعديل شبكة من الوسطاء الموالية للالتهابات والمضادة لها يستخدم لدى المرضى المصابين بمتلازمة بهجت. وتم تقديم هذه النتائج خلال اللقاء السنوي لعام 2013 للكلية الأميركية لأمراض الروماتيزم "إيه سي آر" واتحاد متخصصي أمراض الروماتيزم "آيه آر إتش بي" في سان دييجو. كما شكّلت  هذه النتائج جزء من البرنامج الصحفي الرسمي للكلية الأميركية لأمراض الروماتيزم التي تسلط الضوء على البيانات التي تعتبر ممثلة للأبحاث الأفضل من حيث الجودة والمغزى التي قُدمت خلال اللقاء السنوي للكلية.

ومتلازمة "بهجت" هو عبارة عن مرض التهابي مزمن ونادر يتميّز بتقرحات متكررة في الفم والأعضاء التناسلية فضلاً عن آفات في البشرة والعينين (ما قد يتسبب بالعمى) فضلاَ عن التهابات في المفاصل. ويمكن أن يؤثر الالتهاب على الدماغ وعلى الجهاز الهضمي والأمعاء.

وأظهرت هذه البيانات التي قدمتها الشركة أيضاً خلال الاجتماع السنوي للاتحاد الأوروبي لمكافحة الروماتيزم "أولار" الذي انعقد خلال شهر يونيو من العام الحالي، أن عدداً متزايداً من المرضى الذين يخضعون لعلاج بعقار "أبريميلاست" حقق استجابة كاملة (تخلصوا بالكامل من التقرحات الفموية الفاعلة) في الأسبوع الـ12 بالمقارنة مع أولئك الذين خضعوا لعلاج بعقار وهمي ("أبريميلاست"، 71 في المائة وعقار وهمي 29 في المائة، بي ˃ 0.0001). وبين المرضى الذين يعانون من تقرحات في الأعضاء التناسلية مع قاعدة أساسية (عدد =16)، سجل 10 في المائة من أولئك الذين خضعوا لعلاج بـ"أبريميلاست" استجابة كاملة في الأسبوع الـ12 بالمقارنة مع 50 في المائة من أولئك الذين خضعوا لعلاج بالعقار الوهمي (بي=0.036).

وقال الدكتور جولين حاتمي، الأستاذ المساعد في كلية سيرابازا للطب في اسطنبول، تركيا في معرض تعليقه على هذا الأمر: "قد تؤدي متلازمة بهجت إلى تأثير سلبي حاد على نوعية حياة المرضى ولا توجد سوى علاجات محدودة له. ومن هنا توجد حاجة واضحة إلى علاج جديد لمعالجة هذه الفئة من المرضى. شجّعتنا الاستجابة السريعة التي شهدناها خلال دراسة المرحلة الثانية هذه وقدرة عقار ’أبريميلاست‘ على معالجة التقرحات الفموية في هذا المرض اليتيم".

وبلغ التأثير النافع لعقار "أبريميلاست" على التقرحات الفموية مستوى مستقر في غضون أسبوعين وحافظ على استقراره عند استمرار المرضى بتناول العلاج.

وأدّى "أبريميلاست" أيضاً خلال الأسبوع الـ12  إلى تحسن في معدلات النتائج التي أبلغ عنها العديد من المرضى بما في ذلك شكل النشاط الحالي لمتلازمة بهجت "بي دي سي إيه إف" ومعدل نشاط متلازمة بهجت "بي إس إيه إس" وأداة نوعية حياة متلازمة بهجت "كيو أو إل". وكان التحسن على مستوى ألم التقرح الفموي أيضاً أعلى مع "أبريميلاست" بالمقارنة مع العلاج الوهمي "بلاسيبو" ("أبريميلاست"، -44.7 ± 24.30؛ علاج وهمي، -16.0 ± 32.54؛ بي˃0.0001).

وكان نوع وخطورة العوارض الجانبية مشابهة لنمط السلامة المعروف الخاص بـ"أبريميلاست"، وفي "بي سي تي-001"، كانت الأعراض الجانبية الناجمة عن العلاج "تي إي إيه إي"، بما في ذلك الأعراض الجانبية الحادة والخطيرة "إس إيه إي"، وأعراض الامتناع بسبب الأعراض الجانبية، متشابهة مع علاج بجرعة 30 ميليجرام مرتين يومياً "بي آي دي" والعلاج الوهمي "بلاسيبو". ولم يتم الإبلاغ أكثر من مرة واحدة عن أي من الأعراض الجانبية الحادة والخطيرة "إس إيه إي" في مجموعة "أبريميلاست". ومن بين الأعراض الجانبية الناجمة عن العلاجات الخمسة الأكثر شيوعاً في المجموعة التي حصلت على جرعة من 30 ميليجرام مرتين يومياً، كان إثنان منها (ألم الرأس والوهيج المصاحب لمتلازمة بهجت)، متشابهة مع العلاج الوهمي في الوقت الذي تم فيه الابلاغ عن غثيان وإسهال وقيء بشكل أكثر متكرر مع جرعة 30 ميليجرام مرتين يومياً من "إيه بي آر".

وتتوافر علاجات محدودة لمعالجة هذا المرض الالتهابي المزمن والنادر ومجهول الأسباب، وتعتمد هذه الخيارات العلاجية إلى حد بعيد على أعراض تصيب أجهزة الأعضاء المعنية المختلفة. وتهدف الخيارات العلاجية الموصى بها من قبل الأطباء بشكل كبير إلى التخفيف من العوارض المحددة التي يعاني منها المرض وقد تتضمن مضادات الالتهاب غير الستيروئيدية والأدوية المثبطة للمناعة والأَدويةِ المضادَّة للرُّوماتيزم المعدِّلة للمَرض الحاصلة على موافقة لمعالجة أمراض أخرى.

سُجلت هذه النتائج من دراسات استقصائية. إن "أبريميلاست" ليس منتجاً حاصلاً على موافقة لمعالجة أي أمراض أخرى.

وكانت الشركة قد قدمت "طلب الدواء الجديد"  ("إن دي إيه") وطلب المصادقة على دواء جديد ("إن دي إس") اعتماداً على بيانات المرحلة الأولى والثانية والثالثة من دراسة "بالاس" الخاصة بالتهاب المفاصل الصدفي، للسلطات الصحية في الولايات المتحدة وكندا خلال الربع الأول والربع الثاني من عام 2013 على التوالي. وتستعد الشركة خلال الربع الأخير من عام 2013 لتقديم طلب الدواء الجديد لإدارة الأغذية والأدوية الأمريكية لعلاج داء الصدفية وطلب الموافقة على تسويق الدواء ("إم إيه إيه" في أوروبا لعلاج مشترك لالتهاب المفاصل الصدفي وداء الصدفية.  وتدرس الشركة حالياً فرصاً لتقديم طلب لوصف الدواء لعلاج متلازمة بهجت  في عدد من الدول.

لمحة عن "بي سي تي -001"

"بي سي تي-001" هي دراسة من من المرحلة الثانية متعددة المراكز، وعشوائية، ومزدوجة التعمية، ومدارة بمجموعة العلاج الوهمي "بلاسيبو" على مجموعتين متوازتين مع نوعين من العلاج (جرعة 30 ميليجرام من "أبريميلاست" مرتين يومين "بي آي دي" والعلاج الوهمي "بلاسيبو") لمتلازمة بهجت. وتألفت الدراسة من مرحلة دامت 90 يوماً سبقت المرحلة العشوائية، ومرحلة علاجية دامت 12 أسبوعاً، ومرحلة توسعية دامت 12 أسبوعاً ومرحلة رصد ومتابعة لاحقة للعلاج دامت أربع أسابيع. وتم توزيع مجموعة مؤلفة من 111 شخص يعانون من متلازمة بهجت ومقسمين حسب الجنس، بالتساوي عشوائياً، حصلوا على جرعة 30 ميليجرام من "أبريميلاست" مرتين يومين "بي آي دي" أو خضعوا بعلاج وهمي يشبهه من الشكل. وكانت نقطة النهاية الأولية للدراسة، عدد التقرحات الفموية في اليوم 85 (الأسبوع الـ12). وبما أن جميع المرضى المصابين بمتلازمة بهجت يعانون من تقرحات فموية مؤلمة، تم اختيار هذا العارض كمقياس أولي للفعالية. وتتضمن قائمة الأعراض الأقل إنتشاراً لمتلازمة بهجت التقرحات في الأعضاء التناسلية، والآفات الجلدية، وأمراض العين الإلتهابية والاكتنافات في الأجهزة الهضمية، والوعائية والعصبية المركزية، وتم اختيار الآلام الناجمة عن التقرحات الفموية والتناسلية كمتغيرات ثانوية/استطلاعية للفعالية أو كمقاييس للسلامة.

لمحة عن أبريميلاست

هو عبارة عن مانع جزيء صغير يؤخذ عن طريق الفم "فسفودايستراز 4" ("بي دي إي4") ويعمل داخل الخلية لتعديل شبكة من الوسطاء الموالية للالتهابات والمضادة لها. أما "بي دي إي4 الأدينوزين" فهي "بي دي إي" محددة من الأدينوساين و"بي دي إي" في الخلايا الالتهابية. ويساهم تثبيط "بي دي إي4" برفع مستويات الأدينوساين داخل الخلية الذي ينظم بدوره الاستجابة الالتهابية من خلال تعديل عامل نخر الورم "ألفا" والأنترلوكين-23 والسيتوكينات الالتهابية الأخرى. ويؤدي ارتفاع الأدينوساين أيضاً إلى زيادة السيتوكينات المضادة للالتهابات مثل الأنترلوكين-10.

لمحة عن متلازمة بهجت

متلازمة بهجت هي عبارة عن التهاب وعائي مزمن مجهول المصدر يؤدي إلى حدوث تقرحات في الفم والأعضاء التناسلية فضلاً عن آفات جلدية متعددة تتراوح بين حب الشباب والتقرحات الوعائية والاكتنافات الوعائية ومن ضمنها التخثر الوريدي وأمّ الدم ("أنورسما") التي قد تشكل تهديداً على الحياة، وأمراض التهابية في العين تظهر على شكل التهاب العنبيّة (الذي قد يؤدي إلى العمى)، واكتنافات عصبية وهضمية. تسجل متلازمة بهجت أعلى نسبة انتشار لها في الشرق الأوسط وآسيا واليابان ولكنها مصنفة كمرض نادر أو يتيم من قبل معهد الصحة الوطني الاميركي "إن آي إتش" في الولايات المتحدة. ولا يوجد حتى يومنا هذا سوى علاجات محدودة لهذا المرض اليتيم في الولايات المتحدة وأنحاء أوروبا. وفي بعض الحالات، يمكن أن تؤدي بعض الالتهابات الخارجة عن السيطرة إلى العمى فضلاً عن ثقوب في الأمعاء وسكتة دماغية وحتى نزف أمّي "أنورسما" قد يؤدي إلى الوفاة. وعلى الرغم من أن السبب الأساسي لمتلازمة بهجت غير معروف، يرتبط هذا المرض باضطرابات في النظام المناعي. لمعرفة المزيد عن دور "بي دي إي4" في الأمراض الالتهابية، الرجاء زيارة الموقع الإلكتروني التالي: www.discoverpde4.com.

لمحة عن شركة "سيلجين "

تعتبر "سيلجين إنترناشيونال المحدودة"، التي يقع  مقرّها في بودري في سويسرا، شركة تابعة مملوكة بالكامل ومقرّ دولي لشركة "سيلجين". وتعتبر "سيلجين كوربوريشن"، التي يقع مقرّها الرئيسي في ساميت في نيوجرسي، شركة صيدلانيّة بيولوجيّة عالمية متكاملة تعمل في المقام الأول في مجال اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات مبتكرة لعلاج السرطان والأمراض الالتهابيّة من خلال التنظيم الجيني والبروتيني. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة موقع الشركة الإلكتروني التالي: www.celgene.com.

بيانات تطلعيّة

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعيّة لا يمكن اعتبارها بشكل عام كحقائق تاريخيّة. ويمكن التعرّف على البيانات التطلعيّة من خلال كلمات مثل "تتوقع" و"تتنبأ" و"تعتقد" و"تنوي" و"تقدّر" و"تخطط" و"سوف" و"تستشرف" وتعابير أخرى مماثلة. وتعتمد البيانات التطلعيّة على المخططات والتقديرات والفرضيات والتوقعات الحالية للإدارة. وهي لا تصلح إلّا في التاريخ الذي أعلنت فيه. ولا نتحمل أيّة مسؤولية متعلّقة بتحديث هذه البيانات في ضوء ظهور معلومات جديدة أو أحداث مستقبليّة ما عدا الحالات المنصوص عليها قانوناً. تتضمن البيانات الصحفيّة مخاطر وشكوك أساسية من الصعب التكهّن بمعظمها وهي خارجة عن سيطرتنا. ويمكن أن تختلف النتائج أو المحصّلات عن تلك المُشار إليها في البيانات التطلعيّة نتيجة لعدد من العوامل التي تمّ التطرّق إلى معظمها بالتفصيل في التقرير السنويّ من النموذج "10-كي" والتقارير الأخرى المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة في الولايات المتحدة الأمريكية.

إنّ نصّ اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أمّا الترجمة فقد قدِمتْ للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنصّ اللغة الأصلية الذي يمثّل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

---

Contacts

لصالح شركة "سيلجين إنترناشيونال المحدودة"

شؤون المستثمرين

هاتف: 8303 729 32 41 +      

البريد الإلكتروني:  ir@celgene.com

شؤون الإعلام

هاتف: 8304 729 32 41 +       

البريد الإلكتروني:  media@celgene.com

---

Permalink: http://www.me-newswire.net/ar/news/8977/ar