المفوضية الأوروبية تمنح ترخيص لتسويق كانوما (سيبيليباز ألفا) لعلاج المرضى من جميع الأعمار المصابين بعوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة (إل إيه إل-دي)

 - يعتبر "كانوما" العلاج الأول الحاصل على الموافقة للمرضى الذين يعانون من عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل-دي") وهو مرض أيضي نادر للغاية يهدد الحياة-

تشيشير، كونيتيكت - يوم الثُّلَاثاء 1 سبتمبر 2015 [ME NewsWire]

(بزنيس واير): أعلنت اليوم شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: NASDAQ:ALXN) أن المفوضية الأوروبية منحت موافقتها على عقار "كانوما" ("سيبيليباز ألفا") كعلاج إنزيمي بديل "إي آر تي" على الأمد الطويل ("إي آر تي") لدى المرضى من جميع الأعمار الذين يعانون من عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل-دي"). ويعتبر "كانوما"، وهو علاج إنزيمي بديل مبتكر، العلاج الأول الذي حصل على موافقة في الاتحاد الأوروبي لمرض "إل إيه إل-دي" الذي يعدّ مرضاً وراثياً أيضياً مترقّياً فائق الندرة يعاني المرضى المصابون به من ضرر في عدد من الأعضاء والوفاة المبكّرة. هذا وتتوقع "أليكسيون" بدء خدمة المرضى في ألمانيا بحلول شهر أكتوبر، وستبدأ في الوقت الحالي "أليكسيون" إجراءات التغطية الطبية مع سلطات الرعاية الصحية في جميع الدول الأوروبية الكبرى

.

وقال فاسيلي فالايانوبولس، الطبيب الحائز على شهادة الدكتوراه والباحث في دراسات "كانوما" الرئيسية من مستشفى "نيكير" للأطفال المرضى ومعهد "إيماجين" في باريس، في معرض تعليقه على هذا الأمر: "تعتبر موافقة اليوم إنجازاً هاماً بالنسبة للمرضى الذي يعانون من ’إل إيه إل-دي‘ وهو مرض خطير قد يكون له عواقب كارثية بالنسبة للمرضى من جميع الأعمار. وقد أظهرت الدراسات السريرية أن 67 في المائة من المرضى الذين جرى علاجهم بعقار ’كانوما‘ تمكنوا من البقاء على قيد الحياة أكثر من 12 شهراً من العمر في حين كان هؤلاء المرضى ليواجهوا حتفهم بصورة شبه مؤكدة من دون العلاج. وأظهر ’كانوما‘ لدى المرضى من الأطفال والبالغين قدرته على خفض واسمات إصابة الكبد وتراكم الدهون، وهو أمر من شأنه التسبب بعواقب خطيرة تهدد الحياة".

الجدير ذكره أن عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل-دي") هو مرض وراثي مزمن ومترقّي يعاني فيه حديثو الولادة والأطفال والبالغين من ضرر في أعضاء متعددة ووفاة مبكرة، وهو مرض فائق الندرة ويعرف بأنه يصيب أقل من 20 لكل مليون شخص بشكل عام1. ويشهد مرضى "إل إيه إل-دي" غالباً ظهوراً سريعاً لعوارض المرض المهددة للحياة، وعلى غرار أمراض الكبد الأخرى، فقد لا تظهر أي عوارض على العديد من المرضى إلى حين ظهور عارض خطير للمرض. ويعود سبب الإصابة بمرض "إل إيه إل-دي" إلى طفرات وراثية تؤدي إلى تراجع ملحوظ أو خسارة في نشاط إنزيم الليباز الحمضي في الجسيم الحال في أنسجة متعددة من الجسم، ما يؤدي إلى تراكم مزمن في كوليستريل إستر والشحوم الثلاثية في الكبد، وجدران الأوعية الدمية وأنسجة أخرى2،3.

من جانبه قال دايفيد هالال، الرئيس التنفيذي لشركة "أليكسيون": "نحن مسرورون للغاية لموافقة المفوضية الأوروبية على عقار ’كانوما‘ للمرضى من جميع الأعمار الذين يعانون من ’إل إيه إل-دي‘ وهو أمر يمكّننا من خدمة الأطفال الرضع والأطفال والبالغين في أوروبا مع هذا العلاج الأول الذي يحصل على موافقة لهذا المرض النادر للغاية والخطير والمهدد للحياة. وفي غياب أي علاج فعّال، فإن المرضى الذين يعانون من ’إل إيه إل–دي‘ سيواجهون اعتلالات خطيرة من ضمنها إصابة الكبد والوفاة المبكرة. ونحن ممتنون للباحثين والمرضى وعائلاتهم والذين شاركوا جميعاً في التجارب السريرية التي أفضت إلى الحصول على هذه الموافقة، وإننا سنبدأ في الوقت الحالي عمليات التغطية مع الهيئات الطبية في جميع أنحاء أوروبا لضمان حصول المرضى المصابين بمرض ’إل إيه إل-دي‘ على دواء ’كانوما‘ الذي يعدّ علاجاً قادراً على إحداث تحول وبأسرع وقت ممكن".

ويعدّ "كانوما" علاجاً إنزيمياً بديلاً مبتكراً "إي آر تي" للغاية، ومصمم لمعالجة السبب الكامن لمرض "إل آيه إل-دي". وتسري الموافقة على "كانوما" في جميع الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي الـ28 إلى جانب إيسلندا والنرويج وليختنشتاين، وقد منحت الموافقة بموجب تقييم مسرّع. ويأتي القرار على إثر الرأي الإيجابي الذي قدمته لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري في يونيو 2015. وبالإضافة إلى ذلك، فقد منحت إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية صفة العلاج الثوري لعقار "كانوما" في علاج عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة لدى حديثي الولادة، وقبلت طلب للترخيص البيولوجي  "بي إل إيه" لعقار "ـكانوما" لإجراء مراجعة ذات أولوية.

بيانات سريرية

ارتكزت الموافقة على "كانوما" في الاتحاد الأوروبي على بيانات من دراستين سريريتين ودراسة موسّعة مفتوحة المصدر وداعمة ضمت مرضى حديثي الولادة، وأطفال وراشدين مصابين بعوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة. وأظهرت نتائج الدراسة فوائد ملموسة من حيث مستويات البقاء (نحو 67 في المائة أو 6 من أصل 9) وذلك في صفوف المرضى حديثي الولادة الذين يعانون من "إل إيه إل-دي" والذين تمكنوا من البقاء على قيد الحياة إلى ما بعد 12 شهراً من العمر مقارنة مع 0 من أصل من 21 مريض في مجموعة تاريخية لم تحصل على علاج. وأظهر المرضى حديثو الولادة الذين عولجوا بعقار "كانوما" تحسّناً في معايير الكبد ومن ضمنها ناقلة أمين الألانين ("إيه إل تي") وناقلة أمين الأسبارتات ("إيه إس تي") فضلاً عن زيادة الوزن خلال الأشهر القليلة الأولى من العلاج. وأدى العلاج بعقار "كانوما" لدى المرضى الأطفال والبالغين المصابين بمرض "إل إيه إل-دي"، إلى انتظام مستوى ناقلة أمين الألانين ("إيه إل تي")، وانخفاض محتوى الدهون في الكبد وواسمات أخرى لإصابة الكبد مقارنة مع العلاج الوهمي "بلاسيبو"، إلى جانب تحسن في تراكم الدهون والتي جرى قياسها عن طريق البروتين الدهني منخفض الكثافة "إل دي إل-سي" والبروتين الدهني مرتفع الكثافة "إتش دي إل–سي". أما لدى المرضى الذين حصلوا على علاج "كانوما" خلال الفترة مزدوجة التعمية ودخلوا بالتالي في مرحلة التمديد مفتوحة المصدر، فقد استمر الانخفاض في مستويات ناقلة أمين الألانين ("إيه إل تي")، كما لوحظت تحسّنات إضافية في مستويات البروتين الدهني منخفض الكثافة "إل دي إل-سي" والبروتين الدهني مرتفع الكثافة "إتش دي إل–سي".

وكانت التفاعلات الضارة الخطيرة التي عانى منها نحو 3 في المائة في المرضى، متمثلة في علامات وعوارض  تدخل في إطار فرط الحساسية. وتضمنت قائمة العلامات والعوارض، آلاماً في الصدر، والتهاب ملتحمة العين، وضيق النفس، والطفح الجلدي العام مع حكة، وفرط الدم، وتورم الجفن الخفيف، والثر الأنفي، والضائقة التنفسية الحادة، وعدم انتظام دقات القلب، وتسرّع التنفس، والشري.

لمحة عن عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل-دي"):

عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل-دي") هو مرض أيضي وراثي مزمن ومترقّي وفائق الندرة مرتبط باعتلالات متفاقمة ووفاة مبكرة. وتؤدي الطفرات الوراثية لدى المرضى الذين يعانون من "إل إيه إل-دي" إلى تراجع في نشاط أنزيم "إل إيه إل". ويؤدي هذا الأمر إلى تراكم مزمن في كوليستريل إستر والشحوم الثلاثية في الكبد، وجدران الأوعية الدمية وأنسجة أخرى ما يؤدي إلى ضرر تدريجي ومتعدد الأعضاء ويشمل ذلك تليّف وتشمّع الكبد وفشل الكبد، والتصلّب الشرياني المتسارع والأمراض القلبية الوعائية ومترتبات قاتلة أخرى3،2.

ويصيب عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل-دي") المرضى من جميع الأعمار الذين يعانون من عوارض سريرية منذ مرحلة الرضاعة والطفولة المبكرة إلى سن الرشد وقد يعانون من تعقيدات سريرية مفاجئة وغير متوقعة. ويعاني حديثو الولادة من فشل حاد في النمو، وتليّف الكبد، وتشمّع الكبد مع متوسط عمر عن الوفاة يصل إلى 3.7 أشهر4. وفي دراسة رصدية تدهورت حالة نحو 50 في المائة من الأطفال والبالغين الذين يعانون من عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة إلى تليّف وتشمّع في الكبد أو خضعوا لزراعة كبد في غضون 3 سنوات5. وكان متوسّط العمر لظهور "إل إيه إل-دي" هو 5.8 سنوات ويمكن تشخيص المرض من خلال فحص دم بسيط7،6.

لمحة حول "كانوما" ("سيبيليباز ألفا")

"كانوما" ("سيبيليباز ألفا") هو عبارة عن علاج بديل أنزيم مبتكر مصمم لمعالجة السبب الكامن وراء عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل–دي") من خلال استهداف الحد من تراكم الركيزة في الجسيمات الحالّة في الخلايا بجميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الكبد، وذلك للحيلولة دون تلف الجهاز الحيوي والوفاة المبكرة.

ومنحت منظمة الأغذية والدواء الأمريكية "إف دي إيه" صفة العلاج المبتكر لـ"كانوما" لعلاج عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة لدى الرضّع، وقبلت طلب الحصول على ترخيص بيولوجي لعلاج "كانوما" من أجل الاستعراض الأولي. وعلاوة على ذلك، فقد تم تقديم طلب ترخيص دواء جديد لـ "كانوما" إلى وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية اليابانية.

معلومات هامة حول السلامة

أُبلغ عن إصابة الذين تمت معالجتهم بعقار "سيبيليباز ألفا" بحساسية مفرطة كآثار جانبيّة، ولذلك فإن توفير الدعم الطبي الملائم بسهولة عند وصف دواء "سيبيليباز ألفا" هو أمر مهم. وفي حال حدوث ردود فعل شديدة، يجب على الفور إيقاف حقن دواء "سيبيليباز ألفا" والشروع في العلاج الطبي المناسب. ويجب توخي الحذر عند إعادة وصف الدواء للمرضى الذين سبق لهم أن عانوا حساسية عند حقنه.

وتشمل ردود الفعل السلبية الأخطر التي اختبرها 3 في المائة من المرضى خلال الدراسات السريرية علامات وأعراضاً تتفق مع الحساسية المفرطة. كما شملت العلامات والأعراض آلاماً في الصدر، والتهاب ملتحمة العين، وضيق النفس، والطفح الجلدي العام مع حكة، وفرط الدم، وتورم الجفن الخفيف، والثر الأنفي، والضائقة التنفسية الحادة، وعدم انتظام دقات القلب، وتسرّع التنفس، والشري.

لمحة حول شركة "أليكسيون"

تعدّ "أليكسيون" شركة رائدة عالمياً في مجال الصيدلة الحيوية، وتركّز على خدمة الأشخاص المصابين بأمراض خطرة وفائقة الندرة من خلال ابتكار وتسويق منتجات علاجية تغيّر مجرى حياة المرضى. هذا وقامت "أليكسيون" بتطوير وتسويق "سوليريس" ("إيكوليزوماب") كعلاج للمرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية ("بي إن إتش") ومتلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي ("إيه إتش يو إس")، وهما عبارة عن مرضين فائقي الندرة وخطرين على الحياة. وتقوم "أليكسيون" كذلك بإنشاء أول امتياز عالمي لمرضٍ أيضي نادر، يشمل "كانوما" ("سيبيليباز ألفا") للمرضى الذين يعانون عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة، و"سترانسيك" ("أسفوتاز ألفا") للمرضى الذين يعانون نقص الفوسفاتيز في الدم. وعلاوة على ذلك، تقوم "أليكسيون" بتطوير منتجات محتملة أخرى فائقة الابتكار في مجال التقنية الحيوية ضمن مجموعة متنوعة من المجالات العلاجية. كما تعمل الشركة بصفتها رائدة عالمياً في مجال تثبيط المتممة، على تعزيز وتوسيع حافظتها من المثبطات المتممة عبر منصات متنوعة، بما في ذلك تقييم المؤشرات المحتملة لـ"سوليريس" لمعالجة أمراض أخرى خطيرة وفائقة الندرة. يمكنكم الاطلاع على هذا البيان الصحفي ومعلومات أخرى عن شركة "أليكسيون" على الموقع الإلكتروني التالي: www.alexion.com.

بيانات تطلعية

يحتوي هذا الإصدار الصحفي على "بيانات تطّلعية"، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالفوائد الطبّية المحتملة لعقار "كانوما" ("سيبيليباز ألفا") لعلاج عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل–دي"). وتخضع هذه البيانات التطلعية لعوامل قد تؤدي إلى اختلاف نتائج وخطط شركة "أليكسون" عن تلك المتوقعة، بما في ذلك، على سبيل المثال، قرارات السلطات التنظيمية بشأن الموافقة على التسويق أو القيود المادية على تسويق دواء "كانوما" ("سيبيليباز ألفا") لعلاج عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل–دي")، والتأخير في إعداد قُدرات مُرضية لتصنيع وإنشاء بنية تحتية تجارية لدواء "كانوما" ("سيبيليباز ألفا") لعلاج عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة ("إل إيه إل–دي")، بالإضافة إلى احتمال أن لا تتنبأ نتائج التجارب السريرية بسلامة وفعالية نتائج علاج "كانوما" لدى شريحة واسعة أو مختلفة من المرضى، والخوف من أن لا يسدد الطرف الثالث المموّل (بما في ذلك الوكالات الحكومية)، مقابل استخدام علاج "كانوما" في جميع الاحوال، والخوف من أن تكون التقديرات غير دقيقة بشأن عدد المرضى الذين يخضعون لعلاج "كانوما"، والملاحظات المتعلقة بالتاريخ الطبيعي للمرضى الذين يخضعون لعلاج "كانوما"، ومجموعة متنوعة من المخاطر الأخرى الني ترد من وقت لآخر في المستندات المقدّمة من شركة "أليكسيون" لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر التي نوقشت في التقرير ربع السنوي لـشركة "أليكسون" في النموذج "10-كيو" عن الفترة المنتهية في 30 يونيو 2015. ولا تنوي شركة "أليكسيون" تحديث أي من هذه البيانات التطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف بعد تاريخ هذا العقد، إلا عندما يقتضي القانون ذلك.

المراجع

1. القانون الأوروبي رقم 536/2014 الصادر عن البرلمان الأوروبي والمجلس المنعقد في 16 أبريل 2014 حول التجارب السريرية على المنتجات الطبية للاستخدام البشري، وإلغاء مرسوم رقم 2001/20/إي سي. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN
2. بيرنشتاين دي إل وآخرون. مرض خزن كوليستريل إستر: استعراض النتائج لدى 135 مريضاً يعانون من  مرض قيد التشخيص. جي إيباتول 2013;58:1230-43..

معرّف الوثيقة الرقمية: 10.1016/j.jhep.2013.02.014.

1. راينر زد، وآخرون. عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة - سبب الدسليبيدميا وضعف الكبد المعترف به حالياً. تصلب الشرايين. 2014;235:21-30. معرّف الوثيقة الرقمية: 10.1016/j.atherosclerosis.2014.04.003.
2. جونز إس وآخرون. مسار المرض الشديد والسريع في التاريخ الطبيعي للرضّع الذين يعانون من عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة. علم الوراثة الجزيئي والأيض . فبراير 2014 ، 111(2):S57-58.
3. بيانات عن ملف "أليكسيون".
4. بورتون وآخرون. المظاهر السريرية لعوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة - تقييم طولاني لنـحو 48 مريضاً من الأطفال والكبار. مجلة طب الأطفال وأمراض الجهاز الهضمي والتغذية. 6 أغسطس 2015. معرّف الوثيقة الرقمية: 10.1097/MPG.0000000000000935.
5. هاميلتون جي، وآخرون. طريقة جديدة لقياس الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة في بقع الدم المجفف باستخدام مثبط "لاليستات 2". مجلّة الكيمياء السريرية الدولية "كلين شيم اكتا". 2012;413:1207-10

معرّف الوثيقة الرقمية: 10.1016/j.cca.2012.03.019.

إنّ نصّ اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أمّا الترجمة فقد قدِمتْ للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنصّ اللغة الأصلية الذي يمثّل النسخة الوحيدة ذات  التأثير القانوني.

---

Contacts

لصالح شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز"

لاتصالات الإعلام

ستيفاني فاغان

نائب الرئيس الأول، الاتصالات المؤسسية

هاتف:

 203-271-8223

كيم دايموند

المدير التنفيذي، الاتصالات المؤسسية

هاتف:
203-439-9600

المستثمرين

إلينا ريدلوف، المحلل المالي المعتمد

المدير التنفيذي، علاقات المستثمرين

هاتف:

203-699-7722

---

Permalink: http://me-newswire.net/ar/news/15584/ar