تاكيدا تعلن عن منح إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية صفة العلاج الثوري لعقار بيفونيديستات لعلاج المرضى المصابين متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة إتش آر- إم دي إٍس

- ترتكز هذه الصفة على البيانات المستقاة من تجارب المرحلة 2 وتؤكد الحاجة الكبيرة للعقار لعلاج حالات "إتش آر- إم دي إٍس"

- قد يشكّل عقار "بيفونيديستات" أول خيار علاجي لحالات "إتش آر- إم دي إٍس" منذ أكثر من عقد من الزمن

كامبريدج، ماساتشوستس؛ وأوساكا، اليابان -الخميس 30 يوليو 2020 [ ايتوس واير ]

(بزنيس واير) – أعلنت اليوم شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز:TSE: 4502 وبورصة نيويورك تحت الرمزNYSE:TAK ) أنّ إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية منحت صفة العلاج الثوري لعقارها التجريبي الخاضع للبحث "بيفونيديستات" لعلاج المرضى المصابين متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة "إتش آر- إم دي إٍس". ويعدّ "بيفونيديستات" المثبط صغير الجزيئات الأول من نوعه للأنزيم المنشط لمورثة "إي إي دي دي 8" ("إن إيه إي")، وقد يكون أول خيار علاجي جديد لعلاج المرضى المصابين متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة "إتش آر- إم دي إٍس" منذ أكثر من عقد من الزمن، ويساهم بتوسيع نطاق خيارات العلاج التي كانت تقتصر حتى الآن على علاج وحيد باستخدام عامل إزالة الميثيل. وعلى الرغم من الخيارات العلاجية المتاحة حالياً، لا تزال النتائج ضعيفة للأشخاص الذين يعيشون مع متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة "إتش آر- إم دي إٍس".    

وترتكز صفة العلاج الثوري على التحليل النهائي لدراسة نتائج المرحلة الثانية من تجربة "بيفونيديستات-2001"، التي قامت بتقييم استخدام "بيفونيديستات" بالاقتران مع "أزاسيتيدين" مقارنةً بالعلاج باستخدام "أزاسيتيدين" لوحده لدى المرضى الذين يعانون من سرطانات الدم النادرة، بما في ذلك متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة ("إتش آر- إم دي إٍس"). وقد قامت إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية بمراجعة عدد من النقاط النهائية المجدية سريرياً، بما في ذلك المعدل الإجمالي للبقاء على قيد الحياة، والبقاء على قيد الحياة الخالي من الأحداث (إي إف إس)، ومعدل الشفاء الكامل (سي آر)، وعدم الاعتماد على نقل الدم، بالإضافة إلى ملف التفاعلات الضارّة. ويشير منح هذه الصفة من قبل إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية إلى تطور محتمل في مجال تلبية احتياجات المرضى الأفراد الذين يتعايشون مع متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة ("إتش آر- إم دي إٍس")، الذين لا يوجد سوى عدد قليل من العلاجات لحالتهم ومنافع محدودة.

وفي هذا السياق، قال كريستوفر أرينت، رئيس وحدة علاج الأورام لدى "تاكيدا": "تترافق متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة (’إتش آر- إم دي إٍس‘)، مع سوء التشخيص، وانخفاض جودة الحياة، وفرصة أكبر للتحول إلى سرطان الدم النقوي الحاد، وهو نوع آخر من السرطانات العدائية. يشكّل الجمع بين "بيفونيديستات" و"أزاسيتيدين" نهجاً علاجياً واعداً، ويملك الإمكانية بأن يكون أول تطور مبتكر في مجال العلاج لمتلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة (’إتش آر- إم دي إٍس‘) منذ أكثر من عشر سنوات." وأضاف: "نشكر إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية على اعترافها بعقار ’بيفونيديستات‘ والحاجة الملحّة إلى تطوير علاجات مبتكرة تلبي الاحتياجات الدقيقة والأساسية لعلاج متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة (’إتش آر- إم دي إٍس‘) لدى مجموعات المرضى الذين لا يملكون سوى عدد ضئيل من الخيارات المتاحة أمامهم."

هذا وتُمنح صفة العلاج الثوري من إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية لتسريع التطوير والمراجعة التنظيمية للعقارات الخاضعة للبحث والتي تهدف إلى علاج الأمراض الخطيرة أو المهددة للحياة. وأظهرت العوامل الحاصلة على هذه الصفة دليلاً سريريّاً مبدئيّاً يشير إلى أنّ العقار يبيّن تحسيناً كبيراً بالمقارنة مع علاجات حاليّة على نقطة نهاية واحدة أو أكثر ذات أهمية سريرية.

وستقدم "تاكيدا" نتائج تجربة "بيفونيديستات-2001" خلال جلسات شفهية أثناء المُلتقى السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري ("إيه إس سي أو") بنسخته الـ56 والنسخة الـ25 من المؤتمر السنوي الافتراضي للجمعية الأوروبية لأمراض الدم ("إي إتش إيه").

لمحة عن "بيفونيديستات"

يُعدّ "بيفونيديستات" المثبط صغير الجزيئات الأول من نوعه للأنزيم المنشط لمورثة "إي إي دي دي 8" ("إن إيه إي"). وقد أظهرت الدراسات ما قبل السريرية، الدور المثبّط للأنزيم المنشط لمورثة "إي إي دي دي 8" ("إن إيه إي") في عقار "بيفونيديستات" في إعاقة تعديلات بعض البروتينات، مما أدى بدوره إلى اضطراب في تطور دورة الخلية وبقاء الخلية على قيد الحياة، وبالتالي إلى موت الخلايا السرطانية. وأظهر استخدام "بيفونيديستات" بالاقتران مع "أزاسيتيدين" نشاطاً سريرياً واعداً مضاداً للأورام في دراسة المرحلة الثانية للمرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة ("إتش آر- إم دي إٍس")، وسرطان الدم النقوي المزمن شديد الخطورة ("إتش آر- سي إم إم إل") وسرطان الدم النقوي الحاد ("إيه إم إل")، ودراسة المرحلة الأولى للمرضى المصابين بسرطان الدم النقوي الحاد. ويخضع "بيفونيديستات" حالياً للتقييم في دراسات المرحلة الثالثة كعلاج أولي للمرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة ("إتش آر- إم دي إٍس")، وسرطان الدم النقوي المزمن شديد الخطورة ("إتش آر- سي إم إم إل") وسرطان الدم النقوي الحاد منخفض الأرومات ("إتش آر-"إيه إم إل")، الذين كانوا غير مؤهلين (ملائمين) لزرع الخلايا الجذعية ولم يتلقوا العلاج الكيميائي بجرعات مكثّفة. وتتم دراسته أيضاً في المرحلة الثانية من الدراسة لدى مرضى سرطان الدم النقوي الحاد غير الملائم لزرع الخلايا الجذعية عند تلقيهم مزيجاً علاجياً ثلاثياً بالاقتران مع "أزاسيتيدين" و"فينيتوكلاكس." يعدّ "بيفونيديستات" دواءاً تجريبياً خاضعاً للبحث ولم يتم اثبات سلامته وفعاليته حتى الآن.

لمحة عن متلازمة خلل التنسج النخاعي ("إم دي إٍس")

تعدّ متلازمة خلل التنسج النخاعي ("إم دي إٍس") شكلاً نادراً من سرطان الدم ينجم عن عدم انتظام إنتاج كريات الدم داخل نقي العظم. ويؤثر هذا النوع من السرطان بشكل شائع على المرضى الأكبر سناً، حيث يتراوح متوسط التشخيص من 60 إلى 74 عاماً. ونتيجة لهذا الإنتاج غير المنتظم، يفتقر الشخص المصاب بهذه المتلازمة إلى العدد الكافي من كريات الدم الحمراء العادية و/أو كريات الدم البيضاء و/أو صفائح الدم في الدورة الدموية. وغالباً ما تكون أعراض متلازمة خلل التنسج النخاعي ("إم دي إٍس") غامضة ومرتبطة بمستويات منخفضة من تعداد كريات الدم، وقد تشمل هذه الأعراض التعب، وصعوبة التنفس، وسهولة الإصابة بالكدمات أو النزيف، وفقدان الشهية، والضعف، وشحوب البشرة، والحرارة والالتهابات المتكررة أو الحادة.

تجدر الإشارة إلى أن هناك عدة تصنيفات لمتلازمات متلازمة خلل التنسج النخاعي - تتراوح من الأقل الخطورة إلى الأعلى الخطورة- وتحددها أعداد كريات الدم، وأعداد الأروميات، والطفرات والوراثيات الخلوية. ويعرّف المرض الأعلى خطورة بأنه متوسط أو عالي أو فائق الخطورة بحسب نظام القياس التشخيصي الدولي- المعدل ("آي بيه إس إس- آر")، علماً أنه غالباً ما يساءُ تشخيص هؤلاء المرضى. كما أن حالة نحو 40 في المائة من المرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة تتحوّل إلى سرطان الدم النقوي الحاد، وهو شكل شديد الخطورة من سرطان الدم الحاد لدى البالغين، مع نتائج علاجية ضعيفة.

التزام "تاكيدا" بعلم الأورام

تتمثل مهمتنا الأساسية بمجال البحث والتطوير في تقديم أدوية جديدة للمرضى الذين يعانون من مرض السرطان حول العالم من خلال التزامنا بالعلوم، والابتكارات الثورية، وشغفنا بتحسين حياة المرضى. كما نهدف للحفاظ على ابتكارنا وميزتنا التنافسية لتوفير العلاجات التي يحتاجها المرضى، سواء أكان ذلك من خلال علاجاتنا في مجال أمراض الدم أو مجموعتنا القوية من المنتجات أو عقاقير الأورام الصلبة. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني التالي: www.takedaoncology.com.

لمحة عن شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية

تعتبر شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة، (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز TSE: 4502 وفي بورصة نيويورك تحت الرمز: NYSE:TAK) شركة صيدلانية عالميّة قائمة على القيمة ومدفوعة بالبحث والتطوير. تتخذ الشركة من اليابان مقراً لها، وهي تلتزم بتأمين صحة أفضل ومستقبل أكثر إشراقاً للمرضى من خلال تحويل العلوم إلى أدوية تغيّر الحياة. وتركّز "تاكيدا" جهودها في إطارَي البحث والتطوير على المجالات العلاجية الأربعة التالية: طب الأورام، وأمراض الجهاز الهضمي والجهاز العصبي المركزي واللقاحات. نركّز على تطوير أدوية في غاية الابتكار تُسهم في تحقيق الفارق في حياة الناس من خلال تحقيق التقدم في آفاق الخيارات العلاجية الجديدة والاستفادة من محرك وقدرات البحث والتطوير المعززة التي نتمتع بها لخلق خط إنتاج قوي ومتعدد الوسائط. يلتزم موظفونا بتحسين جودة حياة المرضى ويعلمون مع شركائنا في مجال الرعاية الصحية فيما يقارب الـ 80 بلداً ومنطقة.

للمزيد من المعلومات عن شركة "تاكيدا"، يُرجى زيارة الرابط الإلكتروني التالي: https://www.takeda.com .

إشعار هام

لأغراض هذا الإشعار، يعني "البيان الصحفي" هذه الوثيقة وأي عرض تقديمي شفهي وأي جلسة أسئلة وأجوبة وأي مواد مكتوبة أو شفهية تناقشها أو توزّعها شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة ("تاكيدا") فيما يتعلق بهذا البيان. لا يهدف هذا البيان (بما في ذلك أي إحاطة شفهية وأي سؤال وجواب يتعلق به)، ولا يشكّل جزءاً من أي عرض أو دعوة أو التماس لأي عرض لشراء، أو بطريقة أخرى الاستحواذ أو الاشتراك أو التبادل أو البيع أو بطريقة أخرى التصرف في أي أوراق مالية، أو التماس أي تصويت أو موافقة في أي ولاية قضائية. ولا يتم عرض أي أسهم أو غيرها من الأوراق المالية إلى العامّة من خلال هذا البيان. ولا يجوز تقديم أي أوراق مالية في الولايات المتحدة إلا وفق تسجيل بموجب قانون الأوراق المالية للولايات المتحدة لعام 1933، بصيغته المعدّلة، أو إي إعفاء منه. ويُتاح هذا البيان (مع أي معلومات إضافية قد تقدّم إلى المستفيد) بشرط استعماله من قبل المستفيد لأهداف إعلامية فحسب (وليس لتقييم أي استثمار، أو استحواذ، أو استعمال، أو أي صفقة أخرى). وقد يشكل أي فشل في الامتثال إلى هذه القيود انتهاكاً للقوانين المعمول بها في مجال الأوراق المالية.

إن الشركات التي تمتلك فيها "تاكيدا" استثمارات مباشرة وغير مباشرة هي كيانات منفصلة. في هذا البيان، كانت "تاكيدا" تلجأ في بعض الأحيان إلى الملاءمة عند ذكر "تاكيدا" وشركاتها التابعة بشكل عام. وبالشكل نفسه، تُستخدم الكلمات "نحن" و"خاصتنا" أيضاً للإشارة إلى الشركات التابعة بشكل عام أو لمن يعملون لديهم. وتُستخدم هذه التعابير أيضاً حيث لا ينتج هدف مفيد عن تحديد الشركات أو الشركات المحددة.

بيانات تطلعية من "تاكيدا"

قد يحتوي هذا البيان الصحفي وأي مواد تم توزيعها ذات صلة بهذا البيان، على بيانات تطلعية أو قناعات أو آراء حول أعمال "تاكيدا" المستقبلية، وموقعها المستقبلي، ونتائج العمليات، بما في ذلك التقديرات والتوقعات والأهداف والخطط لشركة "تاكيدا". ومن دون الحصر، غالباً ما تتضمن البيانات التطلعية كلمات مثل "نهدف"، أو "نخطط"، أو "نعتقد"، أو "نأمل"، أو "نستمر"، أو "نتوقع"، أو "نسعى"، أو "نعتزم"، أو "نحرص"، أو "سوف"، أو "قد"، أو "يجب"، أو "سيكون"، أو "يستطيع"، أو "نتكهّن"، أو "نقدّر"، أو "نستشرف"، أو أي تعابير مشابهة، أو نسخة النفي منها. وتستند البيانات التطلعية في هذا المستند إلى افتراضات حول الكثير من العوامل الهامة، بما في ذلك العوامل التالية التي قد تسبب باختلاف النتائج الفعلية مادياً عن تلك المعبر عنها أو المتضمنة في البيانات التطلعية: الظروف الاقتصاديّة المحيطة بالأعمال العالمية لشركة "تاكيدا"، بما في ذلك ظروف اقتصاديّة عامّة في اليابان، والولايات المتحدة الأمريكيّة؛ والضغوطات التنافسيّة والتطورات؛ والتغييرات على القوانين والتنظيمات المعمول بها؛ ونجاح أو فشل برامج تطوير المنتجات؛ وقرارات السلطات التنظيميّة والتوقيت؛ والتقلبات في معدلات أسعار الصرف؛ والمطالبات أو المخاوف المرتبطة بسلامة أو فعاليّة المنتجات المسوّقة أو المنتجات المحتملة؛ وتأثير الأزمات الصحية، مثل جائحة فيروس كورونا المستجد، على شركة "تاكيدا" وعملائها ومورديها، بما في ذلك الحكومات الأجنبية في البلدان التي تعمل فيها "تاكيدا"، أو على جوانب أخرى من أعمالها؛ وتوقيت وأثر جهود الدمج بعد الاندماج مع الشركات المستحوذ عليها، والقدرة على تصفية الأصول التي لا تُعدّ جوهرية لعمليات الشركة وتوقيت أيّ من هذه العمليات، وغيرها من العوامل المحددة في التقرير السنوي الأحدث لشركة "تاكيدا" والمقدم وفق النموذج "20-إف" وتقارير "تاكيدا" الأخرى المودعة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والمتوفرة على الموقع الإلكتروني لشركة "تاكيدا: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ أو عبر www.sec.gov. ولا تتحمّل "تاكيدا" موجب تحديث أيّة بيانات تطلعيّة موجودة في هذا البيان الصحفي أو أيّة بيانات تطلعيّة قد تنتج عنه، باستثناء ما يتطلّبه القانون أو قواعد البورصة. ولا يشكّل الأداء السابق مؤشراً لنتائج مستقبليّة، وقد لا تقوم نتائج "تاكيدا" في هذا المستند بتحديد أو تقدير أو توقّع أو تنبؤ النتائج المستقبليّة من "تاكيدا".

يمكنكم الاطلاع على النسخة الأصلية للبيان الصحفي على موقع "بزنيس واير" (businesswire.com) على الرابط الإلكتروني التالي: https://www.businesswire.com/news/home/20200730005233/en/

إنّ نصّ اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنصّ اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

---

Contacts

لاتصالات وسائل الإعلام في اليابان

كازومي كوباياشي

البريد الإلكتروني: kazumi.kobayashi@takeda.com

هاتف: 810332782095+

أو

لاتصالات وسائل الإعلام خارج اليابان

سارا نونان

البريد الالكتروني: sara.noonan@takeda.com

هاتف: 16175513683+

 

الرابط الثابت : https://www.aetoswire.com/ar/news/تاكيدا-تعلن-عن-منح-إدارة-الغذاء-والدواء-في-الولايات-المتحدة-الأمريكية-صفة-العلاج-الثوري-لعقار-بيفونيديستات-لعلاج-المرضى-المصابين-متلازمة-خلل-التنسج-النخاعي-شديدة-الخطورة-إتش-آر-إم-دي-إس/ar