إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار تاخزيرو (لاناديلوماب-فليو) من تاكيدا لمنع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى الأطفال ابتداءً من عمر عامين

 أوساكا، اليابان؛ وكامبريدج، ماساتشوستس - الاثنين, ٠٦. فبراير ٢٠٢٣

"تاخزيرو" هو العلاج الوقائي الأول والوحيد المعتمد في الولايات المتحدة للأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية "إتش إيه إي"1-4 بسن عامين إلى أقل من 6 أعوام

الموافقة مدعومة باستقراء بيانات الفعالية من المرحلة الثالثة من دراسة "هيلب"، وبيانات إضافية من المرحلة الثالثة من دراسة "سبرينج" للمرضى الأطفال بين عامين إلى ما دون 12 عاماً1

تُعدّ الوذمة الوعائية الوراثية "إتش إيه إي" حالة نادرة ومنهكة يحتمل أن تهدد حياة المصابين بها وتتسبب في نوبات خطيرة من الوذمة الوعائية لا يمكن التنبؤ بها قد تحدث في وقت مبكر من الطفولة5,6

(بزنيس واير): أعلنت اليوم شركة "تاكيدا" (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز TSE:4502، وبورصة نيويورك تحت الرمز NYSE:TAK) عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (إف دي إيه) على طلب ترخيص علم الأحياء التكميلي (إس بي إل إيه) للاستخدام الموسع لعقار "تاخزيرو" (لاناديلوماب-فليو)  للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (إتش إيه إي) لدى المرضى الأطفال بين عامين إلى ما دون 12 عاماً1. وقبل الموافقة التي صدرت اليوم، كانت خيارات العلاج الوقائي الروتينية الوحيدة المعتمدة للأطفال من بين 6 أعوام إلى ما دون 12 عاماً تتطلب جرعات كل ثلاثة إلى أربعة أيام، في ظلّ غياب علاج وقائي معتمد للأطفال الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية بسن عامين إلى أقل من 6 أعوام، ما يجعل "تاخزيرو" أول علاج وقائي لهذه الفئة العمرية 1-5. وتبلغ الجرعة الموصى هي 150 ميلليجرام / 1 ميلليلتر من المحلول في حقنة مملوءة بجرعة واحدة كل أربعة أسابيع للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين عامين إلى أقل من 6 أعوام وكل أسبوعين للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6 أعوما إلى ما دون 12 عاماً1.

 

وقد تنطوي هجمات الوذمة الوعائية الوراثية على تورم خطير ومنهك في البطن والوجه والقدمين والأعضاء التناسلية واليدين والحلق5,7. ووردت تقارير إصابات مميتة محتملة بالوذمة الوعائية في مجرى الهواء العلوي لدى المرضى الذين تقل أعمارهم عن 3 أعوام6. وأشار استبيان أجري عام 2017 (عدد المشاركين=445) إلى أنّ متوسط تشخيص الوذمة الوعائية الوراثية استغرق في المتوسط 8.4 أعوام بعد ظهور الأعراض8. وفي هذه الدراسة التي أجريت على مرضى مصابين بالوذمة الوعائية الوراثية، عانى 50 في المائة من القلق، وواجه 34 في المائة صعوبة في النشاط الاجتماعي، وأفاد 58 في المائة أن الأعراض أثرت سلباً على التقدم الوظيفي8.

 

وفي هذا السياق، قال أنتوني كاستالدو، الرئيس والرئيس التنفيذي لجمعية الوذمة الوعائية الوراثية الأمريكية (إتش إيه إي إيه): "تمثّل الموافقة الصادرة اليوم باستخدام عقار ’تاخزيرو‘ لعلاج المرضى الأطفال اعتباراً من سن العامين إضافة بارزة نرحّب بها لخيارات العلاج المتاحة للأطفال المصابين ب الوذمة الوعائية الوراثية".

 

ودُعِمت الموافقة على طلب ترخيص علم الأحياء التكميلي (إس بي إل إيه) باستقراء بيانات الفعالية من دراسة "هيلب"، وهي تجربة في المرحلة الثالثة شملت مرضى تتراوح أعمارهم بين 12 إلى ما دون 18 عاماً، وتحليلات إضافية للحركية الدوائية تُظهر تعرضاً مماثلًا للأدوية بين المرضى البالغين والأطفال، بالإضافة إلى بيانات السلامة وديناميكية الدواء من دراسة "سبرينج"، وهي تجربة تسمية مفتوحة التسمية من المرحلة الثالثة شملت 21 مريضاً مصاباً بالوذمة الوعائية الوراثية بين عامين إلى ما دون 12 عاماً1. كانت الأهداف الرئيسية لدراسة "سبرينج" هي السلامة والحركية الدوائية لـ"تاخزيرو". وشملت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعاً المتعلّقة بالعلاج في الدراسة: ألم موقع الحقن (29 في المائة)، واحمرار موقع الحقن (14 في المائة)، وتورم موضع الحقن (5 في المائة)، وألم موضع الحقن (5 في المائة وتفاعل موضع الحقن (5 في المائة)9. وقاست الدارسة منع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية كهدف ثانوي9. وقلّص "تاخزيرو" معدل هجمات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى الأطفال بمتوسط 94.8 في المائة مقارنة بخط الأساس، من 1.84 نوبة شهرياً إلى 0.08 نوبة خلال فترة العلاج التي استمرت 52 أسبوعاً (عدد المشاركين=21)9. ولم يتعرّض غالبية المرضى (76.2 في المائة، عدد المشاركين = 16) لأي نوبات بمتوسط 99.5 في المائة من الأيام الخالية من الهجمات9. واستُمِدّت نتائج الفعالية هذه من تجربة مفتوحة التسمية غير مدارة، ولم تُصمم الدراسة لاختبار الفرضيات الإحصائية. وهناك حاجة إلى مزيد من الدراسات التأكيدية لاستخلاص أي استنتاجات من هذه البيانات.

 

وقالت جولي كيم، رئيس وحدة أعمال الشركة والرئيس الإقليمي لشركة "تاكيدا" في الولايات المتحدة: "تمثل الموافقة اليوم على توسيع وصف عقار ’تاخيرو‘ خطوة مهمة إلى الأمام لمجتمع الوذمة الوعائية الوراثية، إذ تتيح لبعض المرضى الأصغر سناً تلقّي العلاج الوقائي طويل الأمد. وتمتاز ’تاكيدا‘ بأنها شركة رائدة تلتزم بإيجاد علاجات للأمراض النادرة، وتؤكد موافقة اليوم على ثقتنا بعقار ’تاخيرو‘، بالإضافة إلى تفانينا في تلبية احتياجات مرضى الوذمة الوعائية الوراثية من خلال البحث المستمر والبرامج السريرية وجمع البيانات على أرض الواقع".

 

وحصل عقار "تاخيرو" أساساً على موافقة للاستخدام في الولايات المتحدة عام 2018 للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى البالغين والأطفال البالغين من 12 عاماً فما فوق. ويتوفّر العقار حالياً في أكثر من 60 دولة حول العالم ويحظى بدعم برنامج تطوير سريري فعّال يتضمن إحدى أكبر دراسات الوقاية من الوذمة الوعائية الوراثية مع أطول فترة علاج نشطة10,11.

 

لمحة عن حقن "تاخيرو" (لاناديلوماب-فليو)

يُعدّ "تاخزيرو" جسماً مضاداً وحيد النسيلة وهو بشري بالكامل ويرتبط بشكلٍ خاصّ بنشاط كاليكريين البلازما ويخفضه، ويوصف للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى بعمر سنتين فما فوق. وصُمم "تاخيرو" ليستخدمه المرضى بأنفسهم ابتداءً من عمر 12 عاماً أو أكثر، أو من خلال مقدّم الرعاية عبر حقن محلول تحت الجلد في حقنة مملوءة مسبقاً بجرعة واحدة أو في قارورة من جرعة واحدة. ويجب تدريب المرضى أو مقدمي الرعاية على يد أخصائي رعاية صحية. أما المرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى ما دون 12 عاماً، فيجب أن يتلقّوا جرعة "تاخيرو" على يد مزود الرعاية الصحية أو مقدم الرعاية بحقن محلول تحت الجلد في حقنة مملوءة مسبقاً بجرعة واحدة. يرجى الاطلاع على معلومات الوصفات الكاملة للجرعات الموصى بها لكل فئة عمرية للمريض. من غير المعروف ما إذا كان "تاخيرو" آمناً وفعالاً للأطفال دون سن الثانية1.

 

معلومات حول سلامة "تاخزيرو" في الولايات المتحدة

 

قد يسبب "تاخزيرو" آثاراً جانبية خطرة تشمل الحساسية. يُرجى التواصل مع مزوّد الرعاية الصحية أو طلب مساعدة طارئة على الفور إذا ظهرت لديك أي من الأعراض التالية:

أزيز

صعوبة في التنفس

ضيق الصدر

تسرّع ضربات القلب

إِعياء

طفح

شرى

 

شملت الآثار الجانبية المسجلة الأكثر شيوعاً عند استخدام "تاخيرو" تفاعلات موضع الحقن (ألم واحمرار وكدمات)، والتهاب الجهاز التنفسي العلوي، والصداع، والطفح الجلدي، والدوخة، والإسهال، وآلام العضلات.

 

إنّ هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ"تاخيرو". للمزيد من المعلومات، يُرجى سؤال طبيبك أو الصيدلاني. ويمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لإدارة الغذاء والدواء على الرقم (1-800-FDA-1088).

 

ولم يُدرس "تاخيرو" لدى النساء الحوامل أو المرضعات. إذا كنتِ حاملاً أو تخططين للحمل أو كنت مرضعةً أو تخططين للإرضاع، يُرجى مناقشة مخاطر تناول "تاخيرو" مع مزوّد الرعاية الصحية الخاص بك.

 

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة، إضافة إلى المعلومات الخاصة بالمرضى.

 

لمحة عن الوذمة الوعائيّة العصبيّة الوراثيّة

تُعدّ الوذمة الوعائيّة العصبيّة الوراثيّة اضطراباً جينياً نادراً يؤدي إلى نوبات متكررة من الوذمات – انتفاخ – في أجزاء مختلفة من الجسم بما في ذلك البطن، والوجه، والقدمَين، والأعضاء التناسلية، واليدين، والحلق. وقد يكون الانتفاخ منهكاً ومؤلماً.5,7 وقد تؤدي النوبات التي تعيق المسالك الهوائية إلى الاختناق، وتُشكل تهديداً محتملاً للحياة.7 وتصيب الوذمة الوعائيّة العصبيّة الوراثيّة ما يُقدّر بشخص واحد من بين 50,000 حول العالم.12 وغالباً ما يُغفل تحديدها، وتشخيصها، وعلاجها.12

 

لمحة عن شركة "تاكيدا"

تعتبر شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة شركة صيدلانية عالميّة قائمة على القيمة ومدفوعة بالبحث والتطوير. تتخذ الشركة من اليابان مقراً لها، وهي تلتزم باكتشاف وتقديم علاجات تُحدث تغييراً ملموساً في حياة المرضى استناداً إلى التزامنا تجاه المرضى وموظفينا وكوكبنا. وتركّز "تاكيدا" جهودها في إطارَي البحث والتطوير على المجالات العلاجية الأربعة التالية: علم الأورام، والأمراض النادرة، وأمراض الدم، وعلم الأعصاب، وأمراض الجهاز الهضمي، وتتمتع بخبرة في مجال الأمراض المناعية والالتهابات. ونقوم أيضاً باستثمارات مستهدفة للبحث والتطوير في العلاجات واللقاحات المشتقة من البلازما. ونركّز على تصنيع أدوية مبتكرة للغاية تسهم في إحداث فرق في حياة الناس من خلال الارتقاء بحدود خيارات العلاج الجديدة والاستفادة من محرك البحث والتطوير التعاوني المعزز وإمكاناتنا لإنشاء سلسلة من اللقاحات القوية والمتنوعة. ويلتزم الموظفون لدى "تاكيدا" بتحسين جودة حياة المرضى ويعملون مع شركائنا في مجال الرعاية الصحية في حوالي 80 بلداً ومنطقة. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الرابط الإلكتروني التالي: https://www.takeda.com.

 

إشعار مهم

لأغراض هذا الإشعار، يشير تعبير "البيان الصحفي" إلى هذه الوثيقة وأي عرض تقديمي شفهي وأي جلسة أسئلة وأجوبة وأي مواد مكتوبة أو شفهيّة تناقشها أو توزّعها شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائيّة المحدودة (المشار إليها هنا بـ"تاكيدا") فيما يتعلق بهذا البيان. لا يهدف هذا البيان (بما في ذلك أي إحاطة شفهيّة وأي سؤال وجواب يتعلق به)، ولا يشكّل جزءاً من أي عرض أو دعوة أو التماس لأي عرض لشراء، أو بطريقة أخرى الاستحواذ أو الاشتراك أو التبادل أو البيع أو بطريقة أخرى التصرف في أي أوراق ماليّة، أو التماس أي تصويت أو موافقة في أي ولاية قضائيّة. ولا يتم عرض أي أسهم أو غيرها من الأوراق الماليّة إلى العامّة من خلال هذا البيان. ولا يجوز تقديم أي أوراق ماليّة في الولايات المتحدة إلا وفق تسجيل بموجب قانون الأوراق الماليّة للولايات المتحدة لعام 1933، بصيغته المعدّلة، أو أي إعفاء منه. ويُتاح هذا البيان (مع أي معلومات إضافيّة قد تقدّم إلى المستفيد) بشرط استعماله من قبل المستفيد لأهداف إعلاميّة فحسب (وليس لتقييم أي استثمار، أو استحواذ، أو استعمال، أو أي صفقة أخرى). وقد يشكل أي فشل في الامتثال لهذه القيود انتهاكاً للقوانين المعمول بها في مجال الأوراق الماليّة. إن الشركات التي تمتلك فيها "تاكيدا" استثمارات، مباشرة وغير مباشرة، هي كيانات منفصلة. وفي هذا البيان، يستخدم اسم "تاكيدا" في بعض الأحيان عند ذكر "تاكيدا" وشركاتها التابعة بشكل عام لدواعي التيسير ليس إلا. وبالشكل نفسه، تُستخدم الكلمات "نحن" و"خاصتنا" أيضاً للإشارة إلى الشركات التابعة بشكل عام أو لمن يعملون لديهم. وتُستخدم هذه التعابير أيضاً عندما لا يؤدي تحديد الشركة أو الشركات إلى أي هدف مفيد.

 

بيانات تطلعية

قد يحتوي هذا البيان الصحفي وأي مواد تم توزيعها ذات صلة بهذا البيان، على بيانات تطلعية أو قناعات أو آراء حول أعمال "تاكيدا" المستقبلية، وموقعها المستقبلي، ونتائج العمليات، بما في ذلك التقديرات والتوقعات والأهداف والخطط لشركة "تاكيدا". ومن دون الحصر، غالباً ما تتضمن البيانات التطلعية كلمات مثل "نهدف"، أو "نخطط"، أو "نعتقد"، أو "نأمل"، أو "نستمر"، أو "نتوقع"، أو "نسعى"، أو "نعتزم"، أو "نحرص"، أو "سوف"، أو "قد"، أو "يجب"، أو "سيكون"، أو "يستطيع"، أو "نتكهّن"، أو "نقدّر"، أو "نستشرف"، أو أي تعابير مشابهة، أو نسخة النفي منها. وتستند البيانات التطلعية في هذا المستند إلى تقديرات وافتراضات حول العديد من العوامل الهامة، والتي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية جوهرياً عن تلك التي تم التعبير عنها أو الإشارة إليها في هذه البيانات التطلعية، بما فيها: الظروف الاقتصاديّة المحيطة بالأعمال العالمية لشركة "تاكيدا"، بما في ذلك ظروف اقتصاديّة عامّة في اليابان، والولايات المتحدة الأمريكيّة؛ والضغوطات التنافسيّة والتطورات؛ والتغييرات على القوانين والتنظيمات المعمول بها؛ بما في ذلك إصلاحات الرعاية الصحية العالمية، والتحديات الكامنة في تطوير المنتجات الجديدة، بما في ذلك عدم اليقين من النجاح المحرز في التجارب السريرية وقرارات السلطات التنظيميّة والتوقيت، وعدم اليقين من النجاح التجاري للمنتجات الجديدة والحالية؛ والصعوبات أو التأخير أثناء التصنيع؛ والتقلبات في معدلات أسعار الفائدة وأسعار الصرف؛ والمطالبات أو المخاوف المرتبطة بسلامة أو فعاليّة المنتجات المسوّقة أو المنتجات المحتملة؛ وأثر الأزمات الصحية، مثل جائحة فيروس كورونا المستجد، على "تاكيدا" وعملائها ومورديها، من ضمنهم الحكومات الأجنبية في البلدان التي تعمل فيها "تاكيدا"، أو على جوانب أخرى من أعمالها، وتوقيت وأثر جهود الدمج بعد الاندماج مع الشركات المستحوذ عليها، والقدرة على تصفية الأصول التي لا تُعدّ غير جوهرية لعمليات الشركة وتوقيت أيّ من هذه العمليات، وعوامل أخرى محددة في أحدث تقرير سنوي لشركة "تاكيدا" مُقدّم ومودع وفق النموذج "20-إف" وغيرها من تقارير "تاكيدا" لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والمتوفرة على الموقع الإلكتروني لشركة "تاكيدا": https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ أو على الموقع الالكتروني التالي: www.sec.gov. ولا تتحمّل "تاكيدا" موجب تحديث أيّة بيانات تطلعيّة موجودة في هذا المستند أو أيّة بيانات تطلعيّة قد تنتج عنه، باستثناء ما يتطلّبه القانون أو قواعد البورصة. ولا يشكّل الأداء السابق مؤشراً لنتائج مستقبليّة، وقد لا تقوم نتائج "تاكيدا" في هذا المستند بتحديد أو تقدير أو توقّع أو تنبؤ النتائج المستقبليّة من "تاكيدا".

 

معلومات طبية

يحتوي هذا البيان الصحفي على معلومات حول منتجات قد لا تكون متوفرة في جميع البلدان، أو قد تكون متاحة تحت علامات تجارية مختلفة، أو لدواعي استعمال مختلفة، أو بجرعات مختلفة، أو تركيزات مختلفة. لا يجوز اعتبار أيِّ معلومة واردة في هذا المستند بمثابة تشجيع أو ترويج أو إعلان عن أيِّ عقاقير تستلزم وصفة طبِّيَّة بما في ذلك الأدوية قيد التطوير.

 

المراجع

حقن "تاخيرو" (لاناديلوماب-فليو). معلومات الوصفات الطبية في الولايات المتحدة.

"هايجاردا" (مثبط الإستراز "سي 1" تحت الجلد [البشري]). معلومات الوصفات الطبية في الولايات المتحدة.

"سينريز" (مثبط الإستراز "سي 1" تحت الجلد [البشري]). معلومات الوصفات الطبية في الولايات المتحدة.

فاركاس إتش، ومارتينز-ساجر آي، وبورك كي، وآخرون. الإجماع الدولي بشأن تشخيص وإدارة حالات المرضى الأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية مع نقص مثبط "سي 1". مجلّة الحساسية. 2017 فبراير؛ 72(2):300-313. معرض الغرض الرقمي: 10.1111/all.13001.

بوس بيه جيه، وكريستيانسين إس سي، وريدل إم إيه، وآخرون. إرشادات المجلس الاستشاري الطبي لجمعية الوذمة الوعائية الوراثية الأمريكية (إتش إيه إي إيه) لعام 2020 لإدارة الوذمة الوعائية الوراثية. مجلة الحساسية والمناعة السريرية: في الممارسة العملية؛ 9 يناير 2021؛9(1):132-150.e3. معرف الغرض الرقمي: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

بورك كي، وهاردت جيه، وشيكيتانز كي إتش، وريسيل إن. دراسات سريرية للانسداد المفاجئ لمجرى الهواء العلوي في المرضى الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية نتيجة نقص مثبط الإستراز "سي 1". مجلة محفوظات الطب الباطني. مايو 2003؛ 163(10):1229–35. معرف الغرض الرقمي: 10.1001/archinte.163.10.1229.

بانيرجي إيه. الوذمة الوعائية الوراثية: التصنيف ومسببات المرض والتشخيص. إجراءات الحساسية والربو: المجلات الطبية. نوفمبر – ديسمبر 2011؛ 32(6):403–407. معرف الغرض الرقمي: 10.2500/aap.2011.32.3492.

بانيرجي إيه، وديفيس كي إتش، وبرون تي إم، وآخرون. الأعباء التي أشار إليها مرضى الوذمة الوعائية الوراثية: نتائج مسح المرضى في الولايات المتحدة. حوليات الحساسية والربو والمناعة. يونيو 2020؛ 124(6):600-607. معرف الغرض الرقمي: 10.1016/j.anai.2020.02.018.

مورير إم، ولومري دبليو آر، ولي إتش إتش، وآخرون. فعالية وسلامة "لاناديلوماب" لدى المرضى الأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى أقل من 12 عاماً: نتائج من المرحلة الثالثة من دراسة "سبرينج" مفتوحة التسمية متعددة المراكز. تم تقديمه من 1 إلى 3 يوليو 2022 في براغ بجمهورية التشيك في المؤتمر الهجين للأكاديمية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية لعام 2022.

 شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية. البيانات الموجودة على الملف.

 بانيرجي إيه، وبيرنستاين جيه إيه، وجونستون دي تي، وآخرون؛ للباحثين في دراسة "هيلب أو إل إي". الوقاية طويلة الأمد من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية باستخدام "لاناديلوماب": دراسة "هيلب أو إل إي". مجلّة الحساسية. مارس 2022؛ 77(3):979-990. معرف الغرض الرقمي: 10.1111/all.15011.

 لونجورست إتش جيه، وبورك كي. الوذمة الوعائية الوراثية: تحديث بشأن الأسباب والمظاهر والعلاج. المجلة البريطانية لطب المستشفيات. يوليو 2019؛ 80(7):391-398. معرف الغرض الرقمي: 10.12968/hmed.2019.80.7.391.

 

يمكنكم الاطلاع على النسخة الأصلية للبيان الصحفي على موقع "بزنيس واير" (businesswire.com) على الرابط الإلكتروني التالي:

https://www.businesswire.com/news/home/20230203005431/en/

 

إنّ نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

الرابط الثابت

https://www.aetoswire.com/ar/news/0602202330260

جهات الاتصال

وسائل الإعلام الأمريكية

آيرين-ماري بيلز

البريد الالكتروني: erin-marie.beals@takeda.com

هاتف: +17813369417

أو

وسائل الإعلام الدولية

جيه سي مولينا

البريد الالكتروني: jc.molina@takeda.com

أو

وسائل الإعلام الياباية

جون سايتو

البريد الالكتروني: jun.saito@takeda.com

هاتف: +81(0)332782325