إيماوس لايف ساينسز تعلن أنّ مجلّة نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين نشرت نتائج المرحلة الثالثة من تجربة إنداري (بودرة إل-جلوتامين الفمويّة) التي تستخدم لعلاج داء الكريّات المنجليّة

 بيّنت النتائج تحسيناً كبيراً في هذه الأرقام: انخفاض معدّل نوبات الكريّات المنجليّة، وانخفاض معدّل دخول المستشفى، وانخفاض مجموع الأيام في المستشفى، وانخفاض حوادث متلازمة الصدر الحادّة


توررانسي، كاليفورنيا -الخميس 19 يوليو 2018 [ ايتوس واير ]

(بزنيس واير): للاطّلاع على حزمة الإعلام الإلكتروني – أعلنت اليوم شركة "إيماوس لايف ساينسز" ("إيماوس") أنّ مجلّة "نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين" ("إن إي جاي إم") قامت بنشر نتائج المرحلة الثالثة من تجربتها المخبريّة التي امتدّت على 48 أسبوع لعقار "إنداري" (بودرة إل-جلوتامين الفمويّة) الذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في يوليو 2017 من أجل خفض التعقيدات الحادّة لداء الكريّات المنجليّة لدى المرضى البالغين والأطفال الذين يبلغون من العمر خمسة أعوام فما فوق.

وأظهر المقال انخفاض نوبات الكريّات المنجليّة لدى المرضى الذين يتلقّن "إنداري" بالمقارنة مع المرضى الذين يتناولون العقار الوهمي بنسبة 25 في المائة؛ قيمة احتماليّة=0.005 (متوسّط 3 مقابل متوسط 4) وانخفاض معدّل الإدخال إلى المستشفى بنسبة 33 في المائة؛ قيمة احتماليّة=0.005 (متوسّط 2 مقابل متوسط 3). وبيّنت نتائج إضافيّة عن انخفاض مجموع الأيام في المستشفى بنسبة 41 في المائة؛ قيمة احتماليّة=0.02 (متوسّط 6.5 يوم مقابل متوسط 11 يوم) وانخفاض حوادث متلازمة الصدر الحادّة بأكثر من 60 في المائة؛ قيمة احتماليّة=0.003 (عانى 13 من أصل 152 مريض [8.6 في المائة] من حالة متلازمة الصدر الحادّة مرّة واحدة على الأقلّ بالمقارنة مع 18 من أصل 78 مريض تلقى العقار الوهمي [23.1 في المائة]). وكانت التفاعلات العكسيّة الأكثر شيوعاً، التي تحدث لدى أكثر من 10 في المائة من الحالات، في الدراسة السريرية: الإمساك، والغثيان، وألم الرأس، وألم البطن، والسعال، وألم الأطراف، وألم الظهر، وألم الصدر.

وقال يوتاكا نييهارا، طبيب معالج، والرئيس التنفيذي ومؤسّس "إيماوس" الذي شارك في كتابة الدراسة، في هذا السياق: "يشكّل ’إنداري‘ أوّل علاج تمّ اعتماده لداء الكريّات المنجليّة لدى المرضى من الأطفال الذي يبلغون من العمر خمسة أعوام فأكثر، وأوّل علاج خلال حوالي 20 عام للبالغين. ويتمحور أملنا في مشاركة نتائج هذه البيانات من مجلّة ’نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين‘، إصدار ذو امتداد وأهميّة عالميّين، حول المساعدة على زيادة الوعي حول داء الكريّات المنجليّة، وهو اضطراب توارثي للدمّ يؤثر بذوي الأصول الأفريقيّة، وسكّان وسط وجنوب أمريكا، والشرق أوسطيّين، والآسيويّين، والهنديّين، والقاطنين في حوض البحر الأبيض المتوسّط".

وصرّحت بيفرلي فرانسيس-غيبسون، الرئيسة والرئيسة التنفيذيّة للجمعيّة الأمريكيّة لداء الكريّات المنجليّة، قائلة: "يصيب داء الكريّات المنجليّة آلاف الأشخاص في الولايات المتحدة الأمريكيّة. وفي ظلّ عدم توافر علاج عالمي لهذا المرض الخطير، يبقى وعي المرضى ومعرفتهم لخياراتهم العلاجيّة عاملَين مهمّين لمجتمع الكريّات المنجليّة".

معلومات إضافيّة حول المرحلة الثالثة من الدراسة السريرية

قامت المرحلة الثالثة العشوائيّة والمزدوجة التعمية والمتعددة المراكز من التجربة بتقييم فعاليّة وسلامة "إنداري" (0.3 غرام لكلّ كلغ من الوزن لكلّ جرعة) الذي يتمّ تناوله مرّتَين في اليوم عبر الفم، بالمقارنة مع عقار وهمي. وضمّت الدراسة مرضى لا يقلّ عمرهم عن خمسة أعوام ويعانون من فقر الدم المنجليّ أو الثلاسيميّة بيتا المنجليّة، والذين عانوا من نوبتَي ألم أو أكثر في العام السابق. واعتُبر المرضى الذين يُعالجون بجرعة ثابتة من الهيدروكسي يوريا خلال ما لا يقلّ عن ثلاثة أشهر قبل الفحص، والذين استكملوا هذا العلاج خلال فترة العلاج التي تستمرّ 48 أسبوع، مؤهلين للعلاج. وتمّ تقسيم مجموع 230 مريض (تتراوح أعمارهم بين 5 و58 عام؛ 53.9 في المائة من النساء) بطريقة عشوائيّة، ضمن نسبة 2 إلى 1، للحصول على إل-جلوتامين (152 مريض) أو العقار الوهمي (78 مريض).

لمحة عن داء الكريّات المنجليّة

يعتبر داء الكريّات المنجليّة اضطراباً دمويّاً متوارثاً، يتميّز بإنتاج شكل متغيّر من الهيموغلوبين الذي يتبلمر ويصبح ليفيّاً، ما يجعل خلايا الدمّ الحمراء تصبح قاسية ويغيّر شكلها لتبدو على شكل منجل بدل أن تكون ناعمة ومستديرة. ويعاني مرضى داء الكريّات المنجليّة من نوبات منهكة من نوبات الكريّات المنجليّة، التي تحدث عندما تقوم كريّات الدم الحمراء القاسية، واللاصقة، والمتصلّبة، بإغلاق الأوعية الدمويّة. وتسبّب نوبات الكريّات المنجليّة ألم كبير نتيجة نقص الأكسيجين الذي يصل إلى الأنسجة، والذي يُسمّى بنقص تروية النسيج، والالتهاب. وقد تؤدي هذه الحوادث إلى مجموعة متنوعة من النتائج العكسيّة الأخرى مثل متلازمة الصدر الحادّة، والتي تتطلّب الإدخال إلى المستشفى. كما أنّ داء الكريّات المنجليّة داء مهمل، يصيب حوالي 100 ألف مريض في الولايات المتحدة الأمريكيّة، والملايين حول العالم، مع حاجات طبيّة كبيرة لم تتمّ تلبيتها.

لمحة عن "إنداري"

يعتبر "إنداري" (بودرة إل-جلوتامين فمويّة) علاجاً فمويّاً حاصلاً على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكيّة لخفض التعقيدات الحادّة لداء الكريّات المنجليّة لدى المرضى البالغين والأطفال الذين يبلغون من العمر خمسة أعوام فأكثر. وحصل "إنداري" على الموافقة في يوليو من عام 2017، وشكّل أوّل علاج خلال حوالي 20 عاماً يخفض التعقيدات الحادّة لداء الكريّات المنجليّة لدى البالغين عند الاستعمال حسب التوجيه. ويُعتبر "إنداري" أيضاً أوّل علاج يحصل على الموافقة لخفض التعقيدات الحادة لداء الكريّات المنجليّة لدى الأطفال الذين يبلغون من العمر خمسة أعوام وأكثر عند الاستعمال حسب التوجيه. وحصل "إنداري" على توصيف دواء الأمراض المهملة في الولايات المتحدة الأمريكيّة، وتوصيف المنتج الدوائي للأمراض المهملة في الاتّحاد الأوروبيّ.

معلومات هامّة عن السلامة

إنّ التفاعلات العكسيّة الأكثر شيوعاً (أكثر من 10 في المائة) في الدراسات السريرية كانت الإمساك، والغثيان، وألم الرأس، وألم البطن، والسعال، وألم في الأطراف، وألم في الظهر، وألم في الصدر.

وضمّت التفاعلات العكسيّة، التي أدّت إلى وقف العلاج، حالة واحدة من كلّ من فرط نشاط الطحال، وألم في البطن، وعسر هضم، وإحساس بالحريق، وهبّات الحرارة.

ولم يتمّ تأكيد سلامة وفعاليّة "إنداري" لدى المرضى الذين يعانون من داء الكريّات المنجليّة من الأطفال ما دون عمر خمسة أعوام.

للاطّلاع على المزيد من المعلومات، يرجى الاطّلاع على المعلومات الكاملة حول وصفة دواء "إنداري" عبر الرابط الإلكتروني التالي: www.ENDARIrx.com/PI

لمحة عن "إيماوس لايف ساينسز"

تعتبر "إيماوس لايف ساينسز" شركة أدوية حيويّة منخرطة في اكتشاف، وتطوير، وتسويق علاجات ابتكاريّة بالدرجة الأولى للأمراض النادرة والمهملة. وأظهر منتجها الأساسي "إنداري" نتائج مخبريّة إيجابيّة في المرحلة المستكملة الثالثة من تجربة علاج فقر الدمّ المنجلي والثلاسيميّة بيتا المنجليّة، وحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكيّة. للاطّلاع على المزيد، يمكنكم زيارة الرابط الإلكتروني التالي: /http://www.emmausmedical.com.

بيانات تطلعيّة

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعيّة وفق التعريف الوارد في قانون إصلاح التقاضي الخاص للأوراق المالية لعام 1995، حول الأبحاث والتطوير والتسويق المحتمل للمنتجات الدوائيّة. وتقوم البيانات التطلعيّة المماثلة على التوقعات الحاليّة، وتضمّ مخاطر وشكوك متأصّلة، بما في ذلك عوامل قد تؤدي إلى تأخير أو تحوير أو تغيير أيّ منها، وقد تسبّب بتغيّر النتائج الحاليّة ماديّاً عن التوقعات الحاليّة. ويتمّ وصف مخاطر وشكوك إضافيّة في التقارير التي قدّمتها "إيماوس لايف ساينسز" لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك تقريرها السنويّ وفق نموذج "10-كاي" والتقارير الفصليّة وفق نموذج "10-كيو". وتقدّم "إيماوس" هذه المعلومات اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي ولا تتحمّل أيّة مسؤوليّة تجاه تحديث أيّة بيانات تطلعيّة نتيجة ورود معلومات جديدة، أو أحداث مستقبليّة، أو سواها.

مرجع المقال

نييهارا واي، وآخرين المرحلة الثالثة من تجربة إل-جلوتامين لداء الكريّات المنجليّة. مجلّة "إن إي جاي إم" التي ستصدر في 19 يوليو 2018.





إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

Contacts

"لا فواه هيلث ساينس"

كايتي جالاغر

رقم المكتب: 6173748800 الرقم الداخلي: 109

رقم الجوال: 6177923937

البريد الإلكتروني: kgallagher@lavoiehealthscience.com

الرابط الثابت : http://aetoswire.com/ar/news/إيماوس-لايف-ساينسز-تعلن-أن-مجلة-نيو-إنجلاند-جورنال-أوف-ميديسين-نشرت-نتائج-المرحلة-الثالثة-من-تجربة-إنداري-بودرة-إل-جلوتامين-الفموية-التي-تستخدم-لعلاج-داء-الكريات-المنجلية/ar