Khaleej Dailies: إي يو إس إيه فارما: المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية يعتمد دواء كارزيبا (دينوتوكسيماب بيتا سابقاً) وهو العلاج المناعي المُركّز للسرطان لمعالجة الأطفال الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة

Tuesday, July 17, 2018

إي يو إس إيه فارما: المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية يعتمد دواء كارزيبا (دينوتوكسيماب بيتا سابقاً) وهو العلاج المناعي المُركّز للسرطان لمعالجة الأطفال الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة

هيميل هيمبستيد، إنكلترا -الخميس 12 يوليو 2018 [ ايتوس واير ]

(بزنيس واير) – رحّبت اليوم شركة "إي يو إس إيه فارما" بقرارٍ أصدره المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية ("إن آي سي إي") يوصي باستخدام دواء "كارزيبا" ("دينوتوكسيماب بيتا" سابقاً)، وهو العلاج المناعي المُركّز للسرطان، لمعالجة الأطفال الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية في كلٍّ من إنكلترا وويلز1. ويُعتبر ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة شكلاً عدائياً من ورم الخلايا البدائية العصبية- وهو أكثر أشكال الأورام الصلبة شيوعاً في مرحلة الطفولة والذي ينشأ خارج الدماغ.2 يُعدّ "دينوتوكسيماب بيتا" أوّل علاجٍ مناعي مُركّز للسرطان يلقى الموافقة على الاستخدام في هيئة الخدمات الصحية الوطنية لمعالجة هذا المرض. وأظهر تحليل لاحق قدرة هذا الدواء على تحسين النتائج الإجمالية لمعدلات البقاء على قيد الحياة مُقارنةً مع المرضى الذين عولجوا في الماضي والذين لم يتلقوا العلاج المناعي كجزءٍ من خدمات الرعاية. توجد إمكانية، عند استخدام "دينوتوكسيماب بيتا" في مرحلة المداومة من العلاج لدى المرضى الذين لم يتلقوا علاجاً مناعياً سابقاً، لاستخدامه أيضاً من أجل منع السرطان من العودة أو التطور لدى بعض الأطفال الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة.2

قالت الدكتورة جولييت جراي، أستاذة مساعدة في علم أورام الأطفال في مركز المناعة من السرطان في جامعة ساوثهامبتون، في سياق تعليقها على الموضوع: "يُعتبر قرار المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية خطوةً أساسيةً نحو الأمام في مجال علاج الأطفال الصغار الذين يُعانون من هذا النوع العدائي من السرطان. أثبت ’دينوتوكسيماب بيتا‘، من خلال استغلاله لقوة الجهاز المناعي في الجسم، قدرته على استهداف ومهاجمة هذا السرطان بشكلٍ فعّال للغاية لدى بعض المرضى. يعني هذا الأمر بالنسبة لبعض الأطفال قضاء المزيد من الأسابيع والأشهر الإضافية مع أسرهم، بل قد يؤدي لدى البعض الآخر إلى خلوّ أجسامهم من السرطان لفترةٍ طويلةٍ من الوقت".

يُعتبر "دينوتوكسيماب بيتا" من الأجسام المضادة وحيدة النسيلة (أحد أنواع البروتينات) التي ترتبط بهدفٍ محدد يُدعى "جي دي 2" ويوجد بشكلٍ مُفرط في الخلايا البدائية العصبية.3 تؤدي هذه العملية إلى خلق آلياتٍ مناعيةً مزدوجة تُمكّن الجهاز المناعي من تدمير الخلايا البدائية العصبية السرطانية.2 أظهرت الدراسة السريرية في المرحلة الثالثة الأساسية ("إيه بيه إن 311-302")، وهي مُقارنةٌ لاحقة لاستخدام "دينوتوكسيماب بيتا" في مرحلة المداومة من العلاج الأولي لورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة (العدد الإجمالي=367)، تحسّن معدلات البقاء على قيد الحياة، بنسبة وصلت إلى 12 في المائة عند الثلاثة أعوام مُقابل عدم استخدام العلاج المناعي في مجموعةٍ مقارنةٍ من مرضى يعانون من المرض ذاته (العدد الإجمالي=450).2 تمتع المرضى الذين عولجوا باستخدام "دينوتوكسيماب بيتا" بمعدل بقاءٍ على قيد الحياة بلغ 65 في المائة عند الخمسة أعوام مُقابل خمسين في المائة لدى مجموعة المُقارنة الماضية (قيمة بيه=<0،0001).2

من جانبه قال توني هيدون، رئيس مؤسسة أورام الخلايا البدائية العصبية الخيرية في المملكة المتحدةً: "نعتبر ضمان حصول الأطفال والأسر الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة على الأدوية والرعاية الصحية اللازمة أمراً بالغ الأهمية. وتُشكّل التوصية التي صدرت اليوم قراراً جريئاً وتطلعياً من المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية. نُشيد بهذا القرار جنباً إلى جنب مع ’إي يو إس إيه فارما‘ وبقية الأطراف في المُجتمع ممّن عملوا سويةً لتوفير هذا الدواءً. من شأن هذا الدواء أن يمنح الأمل بإمكانية حصول هؤلاء الأطفال الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية على مُستقبلٍ أفضل".

تجدر الإشارة إلى أنّ عائلتين في المملكة المتحدة في المتوسط ستعلمان بإصابة طفالها بورم الخلايا البدائية العصبية بشكلٍ أسبوعي؛ إذ يتم تشخيص إصابة نحو 100 طفل بهذا المرض سنوياً.4 ويُعد هذا الورم الصلب الأكثر شيوعاً لدى الرُضّع تحت سن العام الواحد، مما يُشكّل حوالي خُمس (22 في المائة) حالات السرطان التي يتم تشخيصها في هذا السن.5 ويُشكل الأطفال الذين يعانون من النسخة شديدة الخطورة من هذا المرض والذين ينطبق عليهم هذا القرار نحو 40 في المائة من كافة حالات الإصابة بورم الخلايا البدائية العصبية.6 ويخضع عادةً الأطفال الذين يُعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديدة الخطورة لعدة جولات علاجية معقدة ومكثفة، والتي تشمل عادةً عدة جلسات من العلاج الكيميائي، والعمليات الجراحية، وزرع الخلايا الجذعية، والعلاج بالأشعة.7

وتنص التوصية الواردة في قرار التقييم النهائي من المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية على استخدام "دينوتوكسيماب بيتا" كخيارٍ لمعالجة ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة بعد الحصول على استجابة جزئيةٍ على الأقل من العلاج الكيميائي المُحفز، ومن ثمّ يتبعه العلاج الأرومي النقوي وزرع الخلايا الجذعية لدى الأطفال البالغين 12 شهراً أو أكثر، في حال لم يتلقّ الشخص علاجاً مناعياً سابقاً مضاداً لـ "جي دي 2".1

وأضاف لي مورلي، الرئيس التنفيذي لشركة "إي يو إس إيه فارما"، قائلاً: "يأتي قرار اليوم نتيجة للتعاون الحثيث بين المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية ومُجتمع أورام الخلايا البدائية العصبية، واللذين عملا من دون كلل لضمان حصول كلّ طفلٍ مؤهل على خيار الاستفادة من هذا العلاج الذي يُحتمل أن يحدث تغييراً في حياتهم. لطالما تمثّل التزامنا الراسخ في تأمين ’ دينوتوكسيماب بيتا‘ لكلّ الأطفال المؤهلين الذين يُعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية في كافة أنحاء المملكة المتحدة، ويُعتبر القرار الصادر اليوم جزءاً أساسياً من سعينا هذا. كما نواصل عملنا عن كثب، خارج إنكلترا وويلز، بالتعاون مع السلطات الصحية في كلٍّ من اسكتلندا وإيرلندا الشمالية بهدف توفير هذا الدواء في هذه البلدان بأسرع وقتٍ مُمكن".

ملاحظات للمحررين:

لمحة حول "دينوتوكسيماب بيتا"

كيفية عمله

يُعتبر "دينوتوكسيماب بيتا" من الأجسام المضادة وحيدة النسيلة (أحد أنواع البروتينات) التي صُممت للتعرّف إلى والإلتصاق بالأجسام ذات البنية الكربوهيدراتية المصاحبة للأورام، التي تُدعى "جي دي 2"، والموجودة بكميات كبيرة على سطح الخلايا البدائية العصبية.2 عندما يلتصق "دينوتوكسيماب بيتا" بالخلايا البدائية العصبية التي تعاني من الورم، يعمل على تحفيز آليات الجهاز المناعي المزدوجة (مسارات المناعة الخلوية التي تعتمد على المُكملات وعلى الأجسام المضادة) وتجعل منها هدفاً للجهاز المناعي في الجسم؛ والذي يقوم بدوره بشنّ هجومٍ لقتل الخلايا السرطانية باستخدام الخلايا المناعية القاتلة الطبيعية في الجسم، ونظام البروتينات المُكمّل.2

تطويره والموافقة عليه

يُعد "دينوتوكسيماب بيتا" ثمرة للتعاون بين الأوساط العلمية والشركات الدوائية. تمّ تطوير "دينوتوكسيماب بيتا" من قبل شركة "أبيرون بيولوجيكس" مع عددٍ من الشركاء ( بالتحديد مجموعة "سيوبين" الأكاديمية للأورام العصبية) وتم الاستحواذ عليه من قبل "إي يو إس إيه فارما" في عام 2016، بهدف طرح العلاج في السوق. تلقى "دينوتوكسيماب بيتا" الموافقة الأوروبية في البداية في شهر مايو من عام 2017، تحت العلامة التجارية "دينوتوكسيماب بيتا أبيرون" و"دينوتوكسيماب بيتا إي يو إس إيه"، وفي وقتٍ لاحقٍ حصل على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية في نوفمبر من عام 2017 تحت الاسم الجديد "كارزيبا".3

طريقة استخدامه

يُعطى "دينوتوكسيماب بيتا" عن طريق التنقيط في الوريد. وتستمر كلّ جرعةٍ علاجيةٍ من الدواء لمدة خمسة إلى عشرة أيام كل 35 يوماً. ويصل إجمالي الجرعات الدوائية منه إلى خمسة جرعات. ويعتمد حجم الجرعة الدوائية اللازمة منه على وزن المريض وطوله.3

البيانات التي تدعم استخدامه

تمّ التحقق من "دينوتوكسيماب بيتا" في عددٍ من التجارب السريرية على ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة.2 أتى الدليل السريري الرئيسي الذي اعتُمد عليه خلال عملية التقييم التي أجراها المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية من دراسة "إيه بيه إن 311-302"، وهي تجربةٌ متعددة الجنسيات، مفتوحة، وعشوائية ومراقبة مكونةٍ من ثلاثة مراحل تُقارن بين "دينوتوكسيماب بيتا" و"آيزوتريتينوين" (العدد الإجمالي=189) مع "دينوتوكسيماب بيتا" و"آيزوتريتينوين" و"إنترلوكين 2" (العدد الإجمالي=190).1،2 وكانت النتيجة الرئيسية للتجربة هي الوصول لمعدل بقاء على قيد الحياة خالٍ من الأحداث يمتد لثلاثة أعوام (وتُعرّف الأحداث على أنّها تطور المرض أو انتكاسه، أو الموت، أو ظهور ورم ثانوي)، مع اعتبار معدل البقاء على قيد الحياة، والاستجابة الإجمالية، وحوادث ظهور انتكاسة أو ومقاومة العلاج كنتائج ثانوية.2 اشتملت هذه الدراسة على خمسة مراحل مُقارنةٍ مختلفة، وكانت إحداها العلاج باستخدام "دينوتوكسيماب بيتا" مع أو بدون "إنترلوكين 2" ("آي إل 2") خلال مرحلة المداومة، في إطار العلاج الأولي.2

خلال تجربة "إيه بيه إن 311-302"، ظهرت خلال الأعوام الثلاثة للبقاء على قيد الحياة من دون أي أحداث (نقطة النهاية الأولية) معدلاتٍ بلغت 55 في المائة من دون استخدام "إنترلوكين 2" ("آي إل 2") ، و61 في المائة مع استخدام "إنترلوكين 2" ("آي إل 2") (قيمة بيه=0،3202)، بينما كانت معدلات البقاء على قيد الحياة 64 في المائة و69 في المائة على التوالي (قيمة بيه=0،6114).1 وأجريت مُقارنةٌ مع مجموعة مقارنةٍ سابقة، تمّ الحصول عليها من التحاق بعض المرضى بتجربة "إيه بيه إن 311-302" (بين أعوام 2002 و2010)، باستخدام 450 مريضاً ممن يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة ولم يتلقوا علاجاً مناعياً. ونظراً للعدد الكبير نسبياً للمرضى، من المتوقع أن يمثل هؤلاء المرضى كافة المرضى الذين يعانون من مرض ورم الخلايا البدائية العصبية شديد الخطورة الذين تمّت معاينتهم خلال الممارسات السريرة في هذه الفترة. وأظهرت هذه المقارنة أنّ نسبة المرضى الذين ما زالوا على قيد الحياة بعد ثلاثة أعوامٍ من المتابعة كانت أعلى بـ 12 في المائة بين المرضى الذين تلقوا علاج "دينوتوكسيماب بيتا" (مع أو بدون "إنترلوكين 2") من نسبة المرضى الذين لم يتلقوا علاجاً مناعياً، وهو فرقٌ يعتبر ذي صلةٍ سريرياً.2 كما بيّنت معدل بقاء على قيد الحياة بلغ حوالي 65 في المائة لعد خمسة أعوام من استخدام علاج "دينوتوكسيماب بيتا" مقابل 50 في المائة في مجموعة المقارنة الماضية (قيمة بيه=<0،0001).2

وارتأت وكالة الأدوية الأوروبية، عند محاولة الحصول على ترخيص التسويق، بأنّ البيانات المتوفرة ليست شاملة وأنّه من الضرورة بمكان اتخاذ بعض التدابير للوصول إلى مزيدٍ من البيانات حول فعالية المنتج وسلامته. تلتزم "إي يو إس إيه فارما" بهذا الأمر وتواصل جمع المزيد من البيانات بغية توسيع كمّ المعلومات المتوفرة حول فعالية هذا الدواء وسلامته.2

الآثار الجانبية

تعدّ الآثار الجانبية أمراً شائعاً لدى تلقي العلاج بدواء "دينوتوكسيماب بيتا". وبشكلٍ عام، فإنّ الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً عند استخدام "دينوتوكسيماب بيتا" (والتي قد تؤثر على أكثر من سبعة أشخاص من بين كلّ عشرة أشخاص) هي الحُمى (ارتفاع الحرارة) والألم. أمّا الآثار الجانبية الأخرى (والتي قد تؤثر على أكثر من ثلاثة من بين كلّ عشرة أشخاص) فهي فرط الحساسية (التحسس)، والتقيؤ، والإسهال، ومتلازمة تسرب الشعيرات الدموية (تسرب سائل من الشعيرات الدموية والذي قد يسبب تورماً وانخفاضاً في ضغط الدم)، وانخفاض ضغط الدم.3

أظهر 98،9 في المائة من المرضى (362 من 366)، خلال دراسة "إيه بيه إن 311-302"، في كلتا المجموعتين العلاجيتين حالاتٍ من التسمم. تمّ الإبلاغ عن نسبةٍ أكبر من الأحداث السلبية الخطيرة لدى المرضى الذين تلقوا "إنترلوكين 2" "آي إل 2" (46 في المائة من 183 مريض) مُقارنةً بالمرضى الذين لم يتلقوا "إنترلوكين 2" "آي إل 2" (27 في المائة من 183 مريض). وكانت الأحداث السلبية الخطيرة التي استدعت التوقف عن مواصلة العلاج أكثر شيوعاً لدى المجموعة التي تلقت "إنترلوكين 2" "آي إل 2" من المجموعة التي لم تتلقاه، 17 في المائة مقابل 6 في المائة من المرضى على التوالي.2

يُمكنكم إيجاد المزيد من التفاصيل حول الأعراض الجانبية في مُلخص خصائص المُنتج على الموقع الرسمي لـ "إي إم إيه"8 عبر الرابط الإلكتروني التالي:

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/003918/human_med_002104.jsp&mid=wc0b01ac058001d124

لمحة عن "إي يو إس إيه فارما"

تأسست شركة "إي يو إس إيه فارما" في مارس من عام 2015، وهي شركةٌ أدويةٍ متخصصة وتملك عمليات تجارية في كافة أنحاء أوروبا والولايات المتحدة وشبكة توزيعٍ أكبر في نحو أربعين بلداً حول العالم. يضم الفريق الإداري في الشركة مهنيين من ذوي الخبرة العالية في مجال الأدوية ممن يملكون سجلاً حافلاً في إيجاد وتطوير وتسويق الأدوية المبتكرة التي تقوم بتعزيز الرعاية بالمرضى وتحسين جودة حياتهم. للحصول على المزيد من المعلومات، يرجى زيارة الرابط التالي: http://www.eusapharma.com.

المراجع:

1 قرار التقييم النهائي من المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية حول استخدام "دينوتوكسيماب بيتا" لعلاج ورم الخلايا البدائية العصبية.

2 تقرير التقييم العام الخاص بدواء "كارزيبا". متوفر على الرابط التالي:

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Public_assessment_report/human/003918/WC500227726.pdf